FDA zatwierdziła pierwszy od 20 lat lek na chorobę Alzheimera

Choroba Alzheimera jest nieodwracalną, postępującą chorobą zwyrodnieniową mózgu, charakteryzującą się postępującymi zaburzeniami pamięci oraz zachowania. Prowadzi do zaburzeń zdolności poznawczych, a ostatecznie ogranicza zdolność do wykonywania prostych czynności. Chociaż dokładne przyczyny choroby Alzheimera nie są w pełni poznane, charakteryzuje się ona zmianami w mózgu – odkładaniem się białek o patologicznej strukturze tworzących płytki amyloidowe i splątki neurofibrylarne lub nadmierną fosforylacją białka tau – które powodują degenerację neuronów i ich połączeń. Zmiany te wpływają na obszary mózgu zaangażowane w procesy pamięci oraz odpowiedzialne są za funkcje poznawcze, zdolności mowy i orientacji przestrzennej.

Przełom w leczeniu choroby Alzheimera

7 czerwca 2021 roku FDA (Agencja ds. Żywności i Leków, ang. Food and Drug Administration) poinformowała o zatwierdzeniu pierwszego od prawie 20 lat leku na chorobę Alzheimera. Aduhelm firmy Biogen jest pierwszą nową terapią zatwierdzoną do leczenia choroby Alzheimera od 2003 roku. Lek został zatwierdzony dzięki zastosowaniu przyspieszonej procedury, która jest zwykle stosowana, gdy lek na poważną lub zagrażającą życiu chorobę okazuje się mieć znaczącą przewagę terapeutyczną nad istniejącymi metodami leczenia. Preparat w pełni popierają pacjenci i grupy wsparcia, w tym Stowarzyszenie Alzheimerowskie, podkreślając, że jest to pierwszy lek ukierunkowany na przyczyny choroby.

„Choroba Alzheimera jest wyniszczającą chorobą, która może mieć głęboki wpływ na życie osób, u których ją zdiagnozowano, a także ich bliskich. Obecnie dostępne terapie leczą tylko objawy choroby; ta opcja leczenia jest pierwszą terapią ukierunkowaną i wpływającą na podstawowy proces chorobowy choroby Alzheimera. Jak nauczyliśmy się podczas walki z rakiem, przyspieszona procedura zatwierdzania leków może skrócić czas oczekiwania pacjentów na terapię, jednocześnie przyczyniając się do dalszych badań i innowacji” – powiedziała dr Patrizia Cavazzoni, dyrektor Centrum Oceny i Badań Leków FDA.

Jak działa nowy lek na chorobę Alzheimera?

Działanie aducanumabu, substancji czynnej znajdującej się w leku, opiera się na redukcji agregatów beta-amyloidu w mózgu – jednego z biomarkerów choroby Alzheimera. Naukowcy oceniali skuteczność leku Aduhelm w trzech oddzielnych badaniach obejmujących łącznie 3482 pacjentów. Przeprowadzone badania były randomizowane, kontrolowane placebo metodą podwójnie ślepej próby. Obecność płytek beta-amyloidu oceniano ilościowo z zastosowaniem pozytonowej tomografii emisyjnej (PET). U pacjentów otrzymujących dawki lecznicze wystąpiła znacząca, zależna od dawki i czasu, redukcja płytek beta-amyloidu, podczas gdy u pacjentów z grupy kontrolnej takie zmniejszenie płytek nie nastąpiło.

Aduhelm – idealny lek?

Bardziej sceptyczni są neurolodzy i eksperci zajmujący się otępieniami, a także statystycy, którzy przyjrzeli się danym przedstawionym do zatwierdzenia przez producenta leku. Ich zdaniem pod względem skuteczności wyniki dwóch badań nie były przekonujące. Jedno badanie nie wykazało znaczących korzyści wśród osób, które otrzymały lek, w porównaniu z osobami otrzymującymi placebo, podczas gdy drugie wykazało jedynie marginalną poprawę w testach poznawczych wśród osób otrzymujących lek. Na podstawie przepisów dotyczących przyspieszonego zatwierdzania, które umożliwiają pacjentom z chorobą Alzheimera wcześniejszy dostęp do leczenia, FDA zobligowało producenta do przeprowadzenia nowego randomizowanego, kontrolowanego badania klinicznego w celu zweryfikowania korzyści klinicznych ze stosowania leku. W przypadku, gdy badanie nie potwierdzi korzyści klinicznych leku, FDA może wycofać jego zatwierdzenie.

Aduhelm – nadzieja dla wczesnych postaci choroby Alzheimera

Pomimo wszystkich kontrowersji, Aduhelm jest pierwszą terapią ukierunkowaną na podstawową patofizjologię choroby Alzheimera. Aducanumab, usuwając lepkie złogi beta-amyloidu z mózgu pacjentów we wcześniejszych stadiach choroby Alzheimera, rodzi nadzieję na spowolnienie spustoszenia wywoływanego przez chorobę, jak choćby utraty pamięci.

„To dobra wiadomość dla pacjentów z chorobą Alzheimera. Nigdy wcześniej nie zatwierdzono terapii modyfikującej tę chorobę” – skomentował rejestrację nowego leku dr Ronald Petersen, ekspert ds. choroby Alzheimera w Mayo Clinic. Ostrzegł jednak: „To nie jest lekarstwo. Mamy nadzieję, że nowa terapia spowolni postęp choroby”.

 

Literatura:

  1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-accelerated-approval-alzheimers-drug
  2. https://www.pap.pl/aktualnosci/news%2C886773%2Cusa-wprowadzaja-na-rynek-nowy-lek-na-alzheimera-pierwszy-od-blisko-20-lat
  3. https://euroimmun.pl/blog/diagnostyka-choroba-alzheimera/

Dodaj komentarz

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany.